
Pesquisadores da Faculdade de Medicina da Universidade da Califórnia em San Diego, nos Estados Unidos, estão desenvolvendo uma terapia genética para Alzheimer que pode proteger o cérebro de danos e preservar a função cognitiva.
Embora até agora a intervenção tenha sido testada apenas em ratos, ela difere de tratamentos atuais, que focam na remoção de proteínas tóxicas. A nova abordagem age diretamente nas células cerebrais. O estudo que detalha seu uso foi publicado em 28/5 na revista científica Signal Transduction and Targeted Therapy.
O que é o Alzheimer?
- O Alzheimer é uma doença que afeta o funcionamento do cérebro de forma progressiva, prejudicando a memória e outras funções cognitivas.
- Ainda não se sabe exatamente o que causa o problema, mas há indícios de que ele esteja ligado à genética.
- É o tipo mais comum de demência em pessoas idosas e, segundo o Ministério da Saúde, responde por mais da metade dos casos registrados no Brasil.
- O sinal mais comum no início é a perda de memória recente. Com o avanço da doença, surgem outros sintomas mais intensos, como dificuldade para lembrar de fatos antigos, confusão com horários e lugares, irritabilidade, mudanças na fala e na forma de se comunicar.
A doença de Alzheimer causa a morte de células cerebrais devido ao acúmulo de proteínas tóxicas, provocando perda de funções cognitivas. Os tratamentos atuais, porém, controlam apenas os sintomas, mas a terapia genética pode interromper ou reverter a evolução da doença em si.
Em testes com camundongos, a administração da terapia gênica em estágio já de desenvolvimento de sintomas referentes à memória levou a uma preservação quase integral do hipocampo, região central do cérebro. Os animais tratados exibiram padrões de expressão gênica semelhantes aos de camundongos saudáveis da mesma idade, sugerindo que as células doentes retornaram a um estado normal.
Como funciona o novo tratamento do Alzheimer?
A pesquisa foca na caveolina-1 (Cav-1), uma proteína que regula vias de sinalização de crescimento e sobrevivência nas células nervosas. A terapia usa um vetor viral para entrar no DNA das células e induzi-las a aumentar a expressão da proteína no cérebro.
Com isso, o tratamento cria novos neurônios ao mesmo tempo em que a doença mata as células cerebrais. Estudos anteriores já haviam mostrado bons resultados, mas foram feitos em camundongos saudáveis.
O novo estudo testou o efeito da terapia em camundongos com sintomas avançados. Os resultados confirmaram que a memória dependente do hipocampo foi mantida, o que é raro em terapias para essa fase da doença.
Além disso, uma análise genética revelou que camundongos tratados apresentaram menor atividade de vias ligadas à neurodegeneração e maior atividade em caminhos relacionados à sinapse e cognição, reforçando o potencial protetor da terapia.

Potencial terapêutico e próximos passos
Estudos in vitro mostraram que neurônios tratados com a terapia exibem aumento na atividade neuronal e sináptica, indicando uma proteção funcional do sistema nervoso central.
Apesar dos avanços promissores, mais estudos são necessários para avaliar a segurança e eficácia em humanos. Os cientistas ressaltam que a combinação da terapia genética com medicamentos que atacam a proteína beta-amiloide, uma das proteínas tóxicas do Alzheimer, pode melhorar os resultados clínicos.